Administration du BIIB067 à des adultes cliniquement présymptomatiques présentant une mutation confirmée de la superoxyde dismutase 1

Cette étude vise d'abord à évaluer l'efficacité du BIIB067 lorsqu'il est initié chez des adultes présymptomatiques présentant une mutation de la superoxyde dismutase 1 (SOD1) avec des niveaux élevés de neurofilament (NF). Elle vise également à contrôler la sécurité et la tolérance du BIIB067 ainsi qu’à évaluer l'effet du BIIB067 sur les biomarqueurs de la pharmacodynamique (PD). Cette étude vise aussi à démontrer la réponse au traitement lorsqu'il est initié avant ou au moment de l'émergence de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) cliniquement manifeste.

 

Principaux critères d’inclusion

  • Être âgé de 18 ans ou plus au moment de l'inscription

  • Les participants doivent présenter une mutation SOD1 rapidement progressive définie par le protocole

  • Participants dont le taux plasmatique de NfL est inférieur au seuil défini par le protocole

  • Participants qui sont cliniquement présymptomatiques pour la SLA

Principaux critères d’exclusion

  • Antécédents ou résultat positif au test de dépistage du virus de l'immunodéficience humaine (VIH).

  • Infection actuelle par l'hépatite C. Les participants ayant des anticorps anti-VHC positifs et un acide ribonucléique (ARN) anti-VHC indétectable peuvent participer à l'étude.

  • Infection actuelle par l'hépatite B. Les participants immunisés contre l'hépatite B à la suite d'une infection naturelle ou d'une vaccination antérieure peuvent participer à l'étude.

  • Antécédents de réaction d'hypersensibilité systémique au tofersen, aux excipients contenus dans la formulation et, le cas échéant, à tout agent diagnostique devant être administré pendant l'étude.

  • Antécédents de troubles neuromusculaires ou neurologiques susceptibles d'évoluer au cours de l'étude et/ou d'être associés à des élévations de la FN.

  • Présence d'un risque de saignement accru ou non contrôlé et/ou d'un risque de saignement qui, s'il n'est pas géré de manière optimale, pourrait exposer le participant à un risque accru de saignement peropératoire ou postopératoire.

  • Déficience cognitive significative, démence clinique ou maladie psychiatrique instable, y compris psychose, idées suicidaires, tentative de suicide ou dépression majeure non traitée ≤ 90 jours du dépistage.

  • Traitement au riluzole et/ou à l'édaravone. Si le participant a pris du riluzole et/ou de l'édaravone, le(s) médicament(s) doit (doivent) être arrêté(s) pendant au moins 5 demi-vies avant le dépistage.

  • Utilisation de traitements non autorisés pour la SLA.

  • Traitement avec un autre médicament, agent biologique ou dispositif expérimental dans un délai de 1 mois ou de 5 demi-vies de l'agent étudié, selon la plus longue de ces périodes. En particulier, aucun traitement antérieur avec un petit ARN interférent, une thérapie par cellules souches ou une thérapie génique n'est autorisé.

  • Nécessité anticipée, de l'avis de l'investigateur, de l'administration de tout médicament antiplaquettaire ou anticoagulant qui ne peut être poursuivi ou retenu en toute sécurité pour une procédure LP, si nécessaire, selon les directives locales ou institutionnelles et/ou la détermination de l'investigateur.

  • Participation actuelle ou projet de participation à toute étude clinique interventionnelle dans laquelle un traitement expérimental, un agent biologique, un dispositif ou une thérapie approuvée à des fins expérimentales est utilisé. La participation à une étude non interventionnelle axée sur l'histoire naturelle de la SLA peut être autorisée.

“Si nous ne sommes pas présent à l’aube de ces maladies rares, nous risquons tout simplement d'arriver trop tard pour que nos patients puissent bénéficier de ces thérapies.”

-Angela Genge

  • Notre mission

    Notre mission est d'exécuter les essais cliniques selon les normes les plus élevées, en visant au-delà du niveau nécessaire pour satisfaire les patients, les médecins, les entreprises commanditaires et les organismes de réglementation. Nous voulons faire en sorte que la mise en place et la réalisation des essais cliniques soient plus efficaces et tiennent compte des besoins de toutes les personnes impliquées, du patient aux partenaires industriels.

  • Notre vision

    Notre vision est de faire de Genge Partners le lieu de référence pour les entreprises qui développent de nouvelles thérapies dans tous les domaines de la médecine. En choisissant Genge Partners, ces entreprises peuvent être certaines que leurs essais sont menés selon les normes de qualité les plus élevées. Pour ce faire, nous travaillons avec des médecins passionnés et partageant les mêmes idées, nous leur offrons un soutien administratif étendu et un excellent accès à des populations de patients appropriées.

  • Notre avenir

    Nous avons de belles visions d’avenir ! Notre but étant de fournir toujours plus d’aide et de soutien à toujours plus de sociétés pharmaceutiques. Cependant, c’est en contribuant à des développements et des changements au sein du domaine pharmaceutique que notre avenir se dessine.

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