Études en cours
Administration du BIIB067 à des adultes cliniquement présymptomatiques présentant une mutation confirmée de la superoxyde dismutase 1
Cette étude vise d'abord à évaluer l'efficacité du BIIB067 lorsqu'il est initié chez des adultes présymptomatiques présentant une mutation de la superoxyde dismutase 1 (SOD1) avec des niveaux élevés de neurofilament (NF). Elle vise également à contrôler la sécurité et la tolérance du BIIB067 ainsi qu’à évaluer l'effet du BIIB067 sur les biomarqueurs de la pharmacodynamique (PD). Cette étude vise aussi à démontrer la réponse au traitement lorsqu'il est initié avant ou au moment de l'émergence de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) cliniquement manifeste.
Principaux critères d'inclusion
Être âgé de 18 ans ou plus au moment de l'inscription.
Les participants doivent présenter une mutation SOD1 rapidement progressive définie par le protocole.
Participants dont le taux plasmatique de NfL est inférieur au seuil défini par le protocole
Participants qui sont cliniquement présymptomatiques pour la SLA
Principaux critères d'exclusion
Antécédents ou résultat positif au test de dépistage du virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
Infection actuelle par l'hépatite C. Les participants ayant des anticorps anti-VHC positifs et un acide ribonucléique (ARN) anti-VHC indétectable peuvent participer à l'étude.
Infection actuelle par l'hépatite B. Les participants immunisés contre l'hépatite B à la suite d'une infection naturelle ou d'une vaccination antérieure peuvent participer à l'étude.
Antécédents de réaction d'hypersensibilité systémique au tofersen, aux excipients contenus dans la formulation et, le cas échéant, à tout agent diagnostique devant être administré pendant l'étude.
Antécédents de troubles neuromusculaires ou neurologiques susceptibles d'évoluer au cours de l'étude et/ou d'être associés à des élévations de la FN.
Présence d'un risque de saignement accru ou non contrôlé et/ou d'un risque de saignement qui, s'il n'est pas géré de manière optimale, pourrait exposer le participant à un risque accru de saignement peropératoire ou postopératoire
Déficience cognitive significative, démence clinique ou maladie psychiatrique instable, y compris psychose, idées suicidaires, tentative de suicide ou dépression majeure non traitée ≤ 90 jours du dépistage
Traitement au riluzole et/ou à l'édaravone. Si le participant a pris du riluzole et/ou de l'édaravone, le(s) médicament(s) doit (doivent) être arrêté(s) pendant au moins 5 demi-vies avant le dépistage.
Utilisation de traitements non autorisés pour la SLA
Traitement avec un autre médicament, agent biologique ou dispositif expérimental dans un délai de 1 mois ou de 5 demi-vies de l'agent étudié, selon la plus longue de ces périodes. En particulier, aucun traitement antérieur avec un petit ARN interférent, une thérapie par cellules souches ou une thérapie génique n'est autorisé
Nécessité anticipée, de l'avis de l'investigateur, de l'administration de tout médicament antiplaquettaire ou anticoagulant qui ne peut être poursuivi ou retenu en toute sécurité pour une procédure LP, si nécessaire, selon les directives locales ou institutionnelles et/ou la détermination de l'investigateur
Participation actuelle ou projet de participation à toute étude clinique interventionnelle dans laquelle un traitement expérimental, un agent biologique, un dispositif ou une thérapie approuvée à des fins expérimentales est utilisé. La participation à une étude non interventionnelle axée sur l'histoire naturelle de la SLA peut être autorisée
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La sclérose en plaques (SEP) est une entité pathologique comportant plusieurs phénotypes cliniques distincts, dont la progression peut être graduelle et subtile. Par conséquent, les outils cliniques conçus pour aider les cliniciens à surveiller la progression globale de la maladie peuvent ne pas être assez sensibles pour détecter les changements précoces de l'état cognitif avant que ces changements ne deviennent plus invalidants. La SEP se caractérise également par des anomalies subtiles des mouvements oculaires et un nombre croissant de preuves qui suggère que ces déficiences pourraient être liées à la fois à la gravité de la maladie et à la cognition.