Administration du BIIB067 à des adultes cliniquement présymptomatiques présentant une mutation confirmée de la superoxyde dismutase 1

Cette étude vise d'abord à évaluer l'efficacité du BIIB067 lorsqu'il est initié chez des adultes présymptomatiques présentant une mutation de la superoxyde dismutase 1 (SOD1) avec des niveaux élevés de neurofilament (NF). Elle vise également à contrôler la sécurité et la tolérance du BIIB067 ainsi qu’à évaluer l'effet du BIIB067 sur les biomarqueurs de la pharmacodynamique (PD). Cette étude vise aussi à démontrer la réponse au traitement lorsqu'il est initié avant ou au moment de l'émergence de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) cliniquement manifeste.

 

Qu'est-ce que l'ETNA et comment peut-elle révolutionner l'évaluation actuelle de la SEP ?

Innodem Neurosciences, un leader en matière d'innovation et de technologie, a reçu la désignation “Breakthrough Device” de la Food & Drug Administration américaine.

L'innovation permet une évaluation neurologique par suivi oculaire pour la sclérose en plaques. Elle enregistre les mouvements oculaires pour estimer avec précision la gravité de la maladie chez les patients. Cette innovation va révolutionner les usages actuels, qui sont utilisés depuis des décennies, et permettra aux cliniciens de suivre la progression de la maladie.

En outre, cette technologie matérialisée par une application est conviviale, car elle transforme une tablette en un appareil de pointe qui a la capacité de capturer avec précision les mouvements oculaires et de cartographier les biomarqueurs en quelques minutes. Les résultats permettront aux cliniciens d'être informés à distance de l'état et de la progression de la maladie du patient, et ainsi d'adapter leur traitement.

Pourquoi surveiller les yeux ?

La littérature scientifique démontre que le mouvement des yeux est un aspect fort de la santé du cerveau, notamment dans la SEP. Les équipements embarqués actuels sont complexes à utiliser, coûteux et les données difficiles à analyser, ce qui ne permet pas aux cliniciens d'en tirer parti.

Les EMBs/GMBs peuvent détecter des changements subtils dans les fonctions motrices et cognitives que l'on retrouve dans la progression de la SEP mais qui sont difficiles ou impossibles à quantifier avec les examens neurologiques de routine ou l'imagerie cérébrale classique (IRM). À ce jour, avec le traitement standard actuel de la SEP, plusieurs années sont généralement nécessaires avant que les cliniciens puissent établir avec certitude la présence d'une progression de la maladie. Cependant, avec cette application révolutionnaire, il est possible d'effectuer un suivi régulier et plus fréquent, permettant au clinicien d'initier ou d'ajuster un traitement approprié.

Principaux critères d'inclusion

  • Être âgé de 18 ans ou plus au moment de l'inscription

  • Les participants doivent présenter une mutation SOD1 rapidement progressive définie par le protocole

  • Participants dont le taux plasmatique de NfL est inférieur au seuil défini par le protocole

  • Participants qui sont cliniquement présymptomatiques pour la SLA

Principaux critères d'exclusion

  • Preuve ou antécédents médicaux de problèmes psychiatriques

  • Présence d'affections neurologiques comorbides

  • Diagnostic d'œdème maculaire ou d'autres affections oculaires

  • Nouveaux médicaments sur ordonnance connus pour influencer la fonction visuelle de la motricité oculaire

“Si nous ne sommes pas présent à l’aube de ces maladies rares, nous risquons tout simplement d'arriver trop tard pour que nos patients puissent bénéficier de ces thérapies”

-Angela Genge

  • Notre mission

    Notre mission est d'exécuter les essais cliniques selon les normes les plus élevées, en visant au-delà du niveau nécessaire pour satisfaire les patients, les médecins, les entreprises commanditaires et les organismes de réglementation. Nous voulons faire en sorte que la mise en place et la réalisation des essais cliniques soient plus efficaces et tiennent compte des besoins de toutes les personnes impliquées, du patient aux partenaires industriels.

  • Notre vision

    Notre vision est de faire de Genge Partners le lieu de référence pour les entreprises qui développent de nouvelles thérapies dans tous les domaines de la médecine. En choisissant Genge Partners, ces entreprises peuvent être certaines que leurs essais sont menés selon les normes de qualité les plus élevées. Pour ce faire, nous travaillons avec des médecins passionnés et partageant les mêmes idées, nous leur offrons un soutien administratif étendu et un excellent accès à des populations de patients appropriées.

  • Notre avenir

    Nous avons de belles visions d’avenir ! Notre but étant de fournir toujours plus d’aide et de soutien à toujours plus de sociétés pharmaceutiques. Cependant, c’est en contribuant à des développements et des changements au sein du domaine pharmaceutique que notre avenir se dessine.

Nos installations :

Genge Partners @ Glen
5100 Boul. de Maisonneuve Ouest, 6th floor
Montreal, QC H4A 3TA

Genge Partners @ Pointe Claire
955 Boul Saint-Jean, Suite 212
Pointe-Claire, QC H9R 5K3